百济神州(06160.HK) +7.000 (+3.950%) 沽空 $2.25亿; 比率 17.323% (ONC.US) 宣布新一代且具有同类最优潜力的在研BCL2抑制剂索托克拉用於治疗既往接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂和抗CD20治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者的1/2期临床研究(BGB-11417-201)取得积极结果，并计划在即将召开的学术大会上公布全部数据。
「对於MCL患者来说，疾病依然具有侵袭性，且治疗选择有限，疗效也不尽如人意。索托克拉的临床研究结果表明其有潜力为MCL患者带来显着且持久的缓解。若获得批准，将为这部分患者提供首个BCL2抑制剂的治疗选择。」百济神州全球研发负责人汪来博士表示，「在过去五年内，我们在治疗包括慢性淋巴细胞白血病(CLL)在内的B细胞恶性肿瘤方面取得了显着进展。百济神州凭藉核心产品BTK抑制剂在这场治疗革新中发挥重要作用，我们深感自豪。如今索托克拉研究所取得的积极结果，相信将为我们在该疾病领域的布局再添新章。」
BGB-11417-201(NCT05471843)研究是一项全球、多中心、单臂、开放性1/2期临床研究。该研究已入组125例既往接受过BTK抑制剂和抗CD20治疗的MCL成人患者。在研究的第1部分中，22例患者每日接受160毫克或320毫克索托克拉治疗，以评估索托克拉的安全性和耐受性，并确定第2部分的推荐剂量。在研究的第2部分中，103例患者入组接受索托克拉每日推荐剂量(320毫克)治疗，以评估索托克拉的有效性和安全性。
该研究达到了由独立审查委员会(IRC)评估的总缓解率(ORR)主要终点，表明索托克拉用於治疗该患者群体取得具有临床意义的缓解。多个次要有效性终点，包括完全缓解率(CRR)、缓解持续时间(DOR)和无进展生存期(PFS)均呈现积极结果。该研究安全性特徵总体耐受性良好，且毒性可控。这也意味着百济神州血液肿瘤的产品布局又取得一项重要里程碑。目前，百济神州在血液肿瘤领域已布局三款主要产品，旨在满足各类B细胞恶性肿瘤患者不断变化的临床医疗需求。
百济神州正在向美国食品药品监督管理局(FDA)及全球各地监管机构递交数据，以寻求对索托克拉在MCL适应症的潜在批准。目前，索托克拉用於治疗MCL和CLL/SLL患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理，并纳入优先审评审批程序，目前正在审评过程中。3期确证性CELESTIAL-RR MCL研究（BGB-11417-302；NCT06742996）正在进行中，首例患者已於今年早些时候入组。此前FDA已授予索托克拉「孤儿药」资格认定，用於治疗MCL患者。(ad/da)(港股报价延迟最少十五分钟。沽空资料截至 2025-08-29 16:25。) (美股为即时串流报价； OTC市场股票除外，资料延迟最少15分钟。)
AASTOCKS新闻